200229 Tag der seltenen Erkrankung

Zum Tag der seltenen Erkrankungen macht der Bundesverband Kinderhospiz auf schwerstkranke Kinder und Jugendliche aufmerksam

Jedes Jahr erhalten in Deutschland 5000 Familien die niederschmetternde Diagnose, dass ihr Kind unheilbar und lebensverkürzend erkrankt ist. In einigen Fällen müssen die Ärzte ergänzen, dass die Erkrankung zudem selten ist. In der EU gilt eine Krankheit als selten, wenn sie bei nicht mehr als 5 Erkrankten gerechnet auf 10.000 gesunde Menschen auftritt. Zum Welttag der seltenen Erkrankungen macht der Bundesverband Kinderhospiz auf das Schicksal von Familien aufmerksam, die die Last einer solchen Diagnose tragen müssen.

„Nicht nur, dass die Familie sich darauf vorbereiten muss, dass ihr Kind nicht einmal erwachsen werden wird“, sagt Sabine Kraft, Geschäftsführerin des Bundesverbands Kinderhospiz. „Eine seltene Erkrankung bedeutet für Eltern auch im besonderen Maße, Experten für das eigene Kind werden zu müssen.“ Denn wer an etwas Seltenem leidet, der kann bei einer medizinischen Krise möglicherweise nicht einfach ins nächstgelegene Krankenhaus fahren – bei jedem Ausflug, jeder Urlaubsplanung und sogar dem Wohnort gilt es zu berücksichtigen, wie schnell medizinische Experten im Notfall erreichbar wären. „Auf betroffenen Eltern lastet oft ein unglaublicher Druck“, so Kraft. „Viele von ihnen lernen durch bittere Erfahrung, dass ihnen oft keiner helfen kann und sie ganz alleine entscheiden müssen.“

Bei den als selten geltenden Krankheiten war jahrelang auch die Forschung nach Medikamenten eher selten. Durch Anreize wie Kostenvergünstigungen und Patentverlängerungen wurde inzwischen erreicht, dass alle großen Pharmafirmen eine Entwicklungsabteilung für „orphan drugs“ haben, also für Medikamente, die nur in sehr wenigen Fällen benötigt werden. Für diese sind die Forschungs- und Entwicklungskosten genauso hoch wie für flächendeckend und in großen Mengen benötigte Mittel - als Folge sind die Kosten für Einzeldosen entsprechend hoch. Jüngstes Beispiel ist „Zolgensma“, das neue Medikament gegen Spinale Muskelatrophie von der Firma Novartis, das mit rund 2 Millionen Dollar pro Dosis als teuerstes Arzneimittel der Welt gilt. Derzeit laufen die Entscheidungsprozesse, ob „Zolgensma“ auch auf dem europäischen Markt zugelassen wird und deutsche Krankenkassen die Kosten für das Medikament übernehmen werden.

„Für Kinder und Jugendliche, die an schweren seltenen Krankheiten leiden, bedeutet jedes neue zugelassene Medikament Hoffnung – nicht auf Heilung, aber auf eine Verbesserung der Lebensqualität und vielleicht eine Verlängerung ihrer Lebensdauer. Und das ist unbezahlbar!“, sagt Sabine Kraft.

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